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CRISPR编辑掉老鼠的自闭症特征
信用:UT-SAN Antonio Health Chinese Center

尖端基因疗法能显著降低自闭症症状吗- 至少在小鼠中。使用基因编辑技术CRISPR,科学家们关闭了一种引起与自闭症相关的重复,强迫性习惯的基因,将小鼠的强迫性效果降低了30-70%。如果它在人体中工作,该技术可能是治疗其他神经系统疾病的突破,包括亨廷顿的疾病,精神分裂症和癫痫。

脆性X自闭症谱系障碍(ASD)通常有多种复杂的原因,但有一种自闭症有单一的遗传原因,也就是脆性X染色体综合征,由X染色体上的突变引发。该基因负责构建脑细胞之间的突触,并且当它破裂时,它会导致智力残疾,多动,添加和自闭症。脆弱的X很少,影响4,000男孩和6,000名女孩中的1个,它没有治愈。

CRISPR:黄金地位: CRISPR是迄今为止开发的最有前途的基因编辑技术,因为它能够对DNA进行极其精确的编辑。有一天,它甚至可能治愈有遗传障碍的胚胎,比如易碎X染色体,体外。但其作为完全增长的患者的治疗的有用性部分是有限的,部分原因是使用特殊工程病毒通常如何递送CRISPR。病毒效率低下(如果它可以才能摧毁它们),但即使他们设法将CRISPR注射到细胞中,他们也无法控制其中大量基因切割蛋白被倾倒。这可能导致效果不均匀甚至随机切割DNA,在所需的编辑之后长。

这张CRISPR-Gold的图表显示了包裹在供体DNA、Cas9蛋白和聚合物外壳中的黄金细胞核。

CRISPR-Gold的图表显示
金核包裹在供体DNA中,Cas9
蛋白质和聚合物外壳。信贷:UT-San安东尼奥

为了解决这个问题,科学家们发明了一种新的输送装置,称为CRISPR-GOLD,在金纳米颗粒周围构建。Crispr蛋白和DNA覆盖了一颗微小的金颗粒,然后在聚合物盒中包裹,以确保一切持紧直到它到达右细胞。这使科学家可以精确地控制递送给细胞的Crispr蛋白的量,并且与病毒不同,它不会激活使免疫系统抵抗治疗的抗体。

CRISPR-Gold的方法非常酷,因为我们可以控制我们想要注入的量,这可能会将副作用降到最低。

Kunwoo李,加州大学伯克利分校的

这个实验脆性X染色体会引发大脑中负责习惯形成的部分的过度活跃,导致自闭症中常见的强迫、重复行为。在患有这种疾病的老鼠身上,这些行为包括反复在空中跳跃和痴迷地挖掘和埋葬东西。

为了“冷却”这种过度刺激的大脑部分,研究人员用脆性金封装注射了该地区,旨在关闭由脆弱的X破坏的特定神经递质基因。

结果令人印象深刻:Crispr-Gold成功编辑了50%的靶细胞,切割了一半的神经递质。更令人兴奋,这导致了小鼠的真正行为变化:跳跃减少了70%,而强烈的挖掘减少了30%(按照他们埋的大理石的数量测量)。

从CRISPR治疗前后研究跟踪行为的图表。红色显示小鼠用脆弱的X,绿色显示普通的野生型小鼠。

研究中的图表
在之前和之后跟踪行为
Crispr治疗。红色显示小鼠
脆性X,绿色表示普通
野生型老鼠。资料来源:自然生物机械工程

结果这是一个复杂的故事,但是这个实验证明了一些非常重要的事情。首先,CRISPR-Gold起作用:该技术可以有效地编辑大量脑细胞中的DNA。其次,研究表明,这种神经递质基因肯定与重复的自闭症行为有关(这是以前没有被证实的)。最重要的是,这是第一次编辑自闭症的基因,从而在现实生活中改善了这种状况。

这是第一个我们能够在大脑中编辑自闭症的致病基因并显示出行为症状的拯救的案例。

惠年轻的李,UT-San Antonio

研究还表明,CRISPR可以治疗先天性神经系统疾病,即使是在大脑发育完全之后。这项技术可能用于治疗由单一基因突变引起的其他疾病,如亨廷顿舞蹈症,甚至最终用于由复杂基因网络引起的疾病,如精神分裂症、癫痫和其他导致自闭症的疾病。

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