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为镰状细胞固化

引导形象©Fapledea / Adob​​e Stock

去年美国的研究人员开始了测试CRISPR的能力,一种能够的技术编辑DNA活细胞,潜在地治疗人类的治疗遗传疾病。

本周,一组宣布有前途的临床试验,表明Crisprpr临床试验可能为镰状细胞病和βthalassemia提供急需治愈 - 两个最常见的遗传疾病在世界上。

为镰状细胞和β的蛋黄酱治愈方法

镰状细胞疾病和βThalassemia是血红蛋白中心的可遗传性血液障碍,其红细胞分子负责在整个身体中携带氧气。

患有镰状细胞疾病的人有非典型血红蛋白分子,以防止它们能够在整个身体中有效地提供氧气的方式改变其红细胞的形状。

镰状细胞疾病是世界上最常见的遗传疾病之一。

与此同时,有β的人,同时,不要产生足够的血红蛋白。就像镰状细胞疾病一样,这可以防止身体获得足够的氧气。

目前,镰状细胞疾病或β的唯一治疗药物是一种来自活的供体的干细胞移植。

但这种方法取决于找到一种生物学上的捐助者。它通常还需要收件人免疫抑制剂- 药物可能导致严重的副作用 - 几个月甚至几年。

基因治疗

对于人类基因治疗试验,研究人员直接从参与者收集血液干细胞。然后,它们使用Crispr遗传改变细胞以产生高水平的血红蛋白,其在出生时自然存在。最后,它们将干细胞移植到患者中。

11月,研究人员宣布来自两项试验的第一个数据。

科学家们在将Crispry转移到患者进入患者之前使用CRISPR将Crispr在遗传上改变干细胞。

在进行治疗之前,维多利亚·灰色,镰状细胞试验中的第一个患者每年都经历过七种痛苦的镰状细胞病相关事件。

“有时它感觉就像我的胸部里的闪电 - 而真正的锋利疼痛。这是一个深深的痛苦。我无法触及它并使其变得更好,”灰色告诉美国国家公共电台。“有时候,我会只是出现在哭泣,不能为自己做任何事情。”

在收到编辑干细胞后的四个月中,她没有任何一集。此外,灰色和β炎血症患者均能够达到健康的血红蛋白水平,而不需要输血。

然而,研究人员知道真正的测试会及时出现:他们是否可以维持他们的水平并避免对未来输血的需求?

展望未来

本周,研究人员在他们的两次试验参与者上共享更新的数据,以及另一个与Beta thalassemia上的新数据 - 它只提供了更多的令人鼓舞的新闻。

初始参与者的两位初始参与者都在11月以来的七个月内看到了它们的血红蛋白水平。灰色仍然没有任何痛苦的剧集,并且βthalassemia患者患者不需要输血。

同时,新的试验参与者也没有在进行治疗后五个月内输血,并保持健康的血红蛋白水平。

“我受到初步结果的鼓舞,本质上表明了βThalassemia和镰状细胞疾病患者的功能治疗,”研究员在新闻发布中表示,“研究员Haydar Frangoul表示。

然而,审判仍然远非完整。最终,研究人员计划在他们的试验中纳入45人,并用βthalassemia患有β脑血症,并在治疗后两年后追随他们的进展。

但是,如果这些参与者尽可能积极地反应这些第一个,Carrpr可能是镰状细胞疾病的治疗方法,并且βthalassemia在全球各地都在等待。

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