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CRISPR会导致癌症吗?

突破性的基因编辑技术CRISPR有一个问题:它可能只通过增加癌症风险起作用。两个学习本周发表于自然医学发现用CRISPR-Cas9编辑过的细胞更容易发生突变并癌变。这意味着,用健康的基因替代致病基因,并将经过修饰的细胞归还给患者的治疗方法,最终可能在患者的全身播下肿瘤种子。

生物技术投资者受到,但大多数遗传学家正在进行研究。他们认为这个问题是可管理的,有些人认为这些实验室结果将转化为现实世界。

欢呼,效率!但等等,也许也是癌症?

基因编辑的最大问题是它极为低效:获得Crispr'd的大多数细胞拒绝遗传变化。这使得它慢且昂贵,并且您必须做大量的测试来查找采用编辑的单元格。科学家们设法将CRISPR的效率提高了80%,但令人不安的是,编辑的细胞现在更可能成为癌症。

DNA讨厌改变

你的身体真的当你的DNA被破坏时,你不喜欢它——尤其是因为原因通常是病毒、化学物质或辐射——所以有一个叫做p53的基因“死亡开关”,来阻止DNA被破坏的细胞复制。当CRISPR切断两条DNA链以插入一个新基因时,就会触发一种化学物质,激活故障安全机制:细胞要么修复切割(删除CRISPR的插入),要么死亡。不管怎样,新基因都不会成功。

自然选择......癌症

科学家们找到了一种强行解决这个问题的方法,使接受细胞末端变化的细胞比例达到4 / 5。但达尔文在150年前就警告过我们自然选择的问题。通过将CRISPR-Cas9植入DNA,你就可以通过一个有效的故障防护机制清除细胞。如果这些细胞不能修复编辑过的DNA,它们就会自我毁灭,然后你就剩下了一个细胞池当他们的DNA打破时死亡。

这导致癌症。实际上,根据统计新闻,P53基因发生故障是巨大的癌症:“近一半的卵巢癌; 43%的结肠直肠癌; 38%的肺癌;胰腺,胃和肝癌的近三分之一;和四分之一乳腺癌。“

这是值得注意的事情,但我不认为它会破坏交易。

Erik Sontheimer, Intellia疗法

谁想要一些警告?

坏消息:除了固定它之外,我们的奇迹基因治疗可能会导致疾病。好消息:有很多将科学家们的希望和改进方向离开科学家们的警告。

首先,在使用CRISPR-Cas9进行治疗的实验室小鼠身上,实际上从未见过这种癌症效应(至少目前还没有)。这并不意味着它不会发生或者这些CRISPR'd细胞不会增加风险癌症,但效果可能在真实世界的环境中罕见,而不是培养皿。可能是Crispr的自然效率低下取消了癌症的可能性,或者可能是身体的其他防御系统挑选新的癌症易患细胞。

其次,问题仅影响一种编辑:在整个新基因中交换旧基因。但研究发现CRISPR仍然可以删除导致疾病的基因,如引起镰状细胞的那个,而不触发杀死开关。

还有几种不存在这个问题的技术,无论是:使用酶其他Cas9的CRISPR,编辑T细胞对抗癌症,而CRISPR 2.0(通过字母编辑DNA信,而不是切割股线块)。

它意味着什么

两项研究背后的科学家认为,最好的解决方案与CRISPR-CAS9持谨慎态度。关键的是,只是为了确保细胞在获得CRISPRER后确保P53基因的工作副本,并且这些天可以很容易地检查。

它可能需要多于我们预期的工作,但您可以随时培养既接受CRISPR编辑的细胞,并有一个工作故障,直到您有足够的细胞进行治疗权。外带是,就像科学中的一切一样,有可能调查的风险和权衡。

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