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FDA批准首个基因疾病静音按钮
信用:Jeremy Keith

FDA只是得到正式认可的突破性遗传治疗,首先是沉默原因的基因的疗法淀粉样症状和神经损伤。治疗依赖于RNAi或“干扰”RNA,阻止将某些DNA链转化为蛋白质。与传统的基因治疗不同,该技术不会去除或改变潜在的突变,但它有效地“静音”它,因此不能造成任何损害。

这是由alnylam制药开发的,这是该技术首次被批准治疗人类疾病,但科学家多年来使用它来“击倒”小鼠的基因,以便模拟各种疾病。RNAi疗法的潜在上行巨大巨大,这就是为什么它的发现者赢得了2006年诺贝尔医学奖。这可能是部署技术的许多先进治疗方法中的第一个。它还具有农业潜在的潜在应用,从抑制农作物的天然毒素和过敏原,瞄准害虫和杂草。

如何建造(或不建造)东西

简单地说,你的身体是由细胞组成的,而细胞是由蛋白质组成的。为了制造蛋白质,细胞使用一种叫做RNA的分子,将指令从你的DNA带到一种叫做核糖体的蛋白质工厂。RNA将DNA从抽象代码翻译成特定的指令,用于组装蛋白质。

许多类型的遗传疾病(无论是遗传的还是后期发展的)都是由细胞产生错误类型的蛋白质引起的——可能是畸形的,有毒的,或者在错误的器官中,或者只是蛋白质太多。传统的药物使用化合物来阻止蛋白质的工作,分解它,或者抑制它的生成。但在复杂的化学反应中找到正确的目标是极具挑战性的,要找到正确的化学物质需要数十年的反复试验。

基因疗法试图从源头入手,删除或替换带有不良蛋白质指令的突变DNA。但是你的细胞真的不喜欢任何东西干扰你的DNA(理由很充分),所以要编辑足够多的细胞(可能有数十亿个)来抑制许多疾病是很困难的。

第三种方法

当制药和生物技术失败时,还有另一种方法,正好在中间:在RNA信使将DNA转化为蛋白质之前切断它们。幸运的是,你的身体已经有了这样一个过程,叫做RNA干扰(RNAi)。为什么细胞想要干扰自己的RNA?通常,这只是控制蛋白质生产速度的另一种方式,但它也可能是一种防御机制,抵御病毒试图将RNA偷偷带入细胞,劫持其蛋白质机制。

RNAi是A.高度复杂的过程但从根本上讲,它是一种方法,在它可以将RNA转化为蛋白质之前。研究人员已经成功地使用该技术沉默于小鼠中的基因表达以模拟疾病,然后进行测试处理,并且在作品中有许多应用来修饰作物以除去天然过敏原或毒素。2006年,RNAi的发现者赢得了诺贝尔医学奖,12年以来一直是基于突破的基础发展和商业化一类新的毒品。

毒品

Alnylam赢得了这个月的比赛,他们的疗法将是第一个使用RNAi治疗人类疾病的疗法。FDA只批准了该药物非常有限的用途,用于治疗一种罕见的遗传性淀粉样变性引起的神经病变或神经疼痛。但一些专家认为它最终可能被批准用于治疗淀粉样变性的另一个严重后果——心脏损伤,甚至是这种疾病的非遗传性形式,这些形式最终仍是由淀粉样蛋白的过量生产引起的。

该公司在管道中拥有其他三种RNAi药物,可能很快批准,旨在治疗高胆固醇,卟啉血管和血友病的原因。FDA委员会斯科特·戈特利布对新闻稿中RNAi疗法的未来发表乐观的评论宣布宣布药物的批准:“此批准是通过实际瞄准根本原因,使我们能够逮捕疾病的更广泛的进展的一部分,使我们能够逮捕或逆转条件,而不是能够减缓其进展或治疗其症状。“

“RNA抑制剂等改变疾病基因驱动因素的新技术有可能改变医学。”

斯科特·戈特利布FDA专员

这种药物是这一创新浪潮的顶峰,它的价格将非常昂贵——即使扣除折扣,也将接近35万美元。在这个价格上,Alnylam希望能迅速收回成本估计投资25亿美元在研发中,但保险公司和政府可能会以成本为止。如果这些治疗可能变得普遍或具有成本效益的中期六利件贴纸价格,则仍有待观察。

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