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基因编辑

领先图像©Kozorog / Adobe Stock

内耳至少容纳100个听力相关的基因 - 和单一的听力相关基因突变只有其中一个可以导致听力损失。

现在,使用尖端技术进行基因编辑,研究人员纠正了耳聋导致小鼠的遗传突变 - 部分恢复动物听到的能力。

基因编辑以缓解耳聋

在人类中,每个基因由特定的配对偏离DNA碱(A,G,T或C)组成。在复制DNA时发生错误时,它被称为基因突变。

这个新的基因学习该基因被称为Tmc1,发表在《科学转化医学》(Science Translational Medicine)杂志上。迄今为止,科学家已经在人类身上发现了70多种不同的Tmc1突变。

“我们认为这是听力恢复领域的一大步。”

杰弗里霍尔特

2015年,来自哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员表明,有可能使用基因编辑用未知的副本替换突变的TMC1基因以恢复小鼠的听力。

在这项新的研究中,他们将该研究与下一个水平进行了,使用基因编辑在小鼠中取代TMC1基因中的单一基本突变,而不是更换整个基因。

他们使用的具体技术称为,适当,基本编辑,并且是不太可能造成不必要的编辑而不是替换整个基因。

“它就像你的拼写检查器,”研究人员杰弗里·霍尔特在一份研究报告中说新闻稿。“如果您输入错误的字母,拼写检查器会为您修复它。”

纠正基因突变

基本编辑可能不那么危险,而不是替代整个基因,但实施该技术对研究人员来说也更加困难。

2015年,他们能够使用单一无害的病毒将其未经用的TMC1基因携带到小鼠耳中的感觉细胞中。

尽管如此,它们需要进入细胞以替换TMC1突变的基本编辑器才能符合同类病毒。为了克服这种障碍,他们必须将其分成两种载体病毒。

研究人员Olga shubina - olin在新闻发布会上说:“一旦细胞被这两个部分感染,它就能够重新组装成一个完整的序列,然后执行我们需要的碱基编辑任务。”

这两种病毒仅设法占据了大约25%的细胞 - 有时只有一个会使它 - 但这足以部分恢复小鼠的听力。

“我们已经让它起作用了,但我们需要提高效率,让它广泛使用,”Holt说。“但我们得到的信息是,当我们把这两种细胞都植入后,我们的功能从零变为100%。这告诉我,我们所需要做的就是让它进入更多的细胞,这样我们就能恢复更多的听力功能。”

现在研究人员知道他们可以使用这种形式的基因编辑来纠正一个TMC1突变,他们认为他们可能能够用它来纠正他人 - 然后也可能是其他类型的基因突变

“我们认为这是一个超越听力恢复领域的一大步,并且对于遗传疾病的待遇的更广泛的领域,”Holt说。

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