跳到主要内容
移动世界。
生物药物可能是击败遗传疾病的关键
信用:CDC / Sarah Bailey Cutchin

一颗含有数百万细菌的药片随时准备在你的肠道内定居,对很多人来说可能是一场噩梦。但它可能成为对抗疾病的有效新工具。

在许多遗传遗传疾病中,突变的基因意味着个体不能为其体生长,发育或功能所需的重要物质。有时,这可以用合成替代品 - 一种避孕药 - 他们可以每天花费以更换他们的身体应该自然的东西。含有罕见遗传疾病的人苯丙酮酸尿(北大)美国缺乏一种分解蛋白质所必需的酶。如果没有它,有毒化学物质会在血液中积累,并可能造成永久性的脑损伤。

幸运的是,修复很容易。医生通过将患者在其余的余生中放入超低蛋白质饮食来治疗疾病。实际上,因为修复如此简单,PKU是首先在1961年开始逐常筛选新生儿婴儿的第一次疾病,通过分析从A收集的一滴血液刺在宝宝的脚跟上。

但想象一下,衡量在整个生命中的所有东西都能挑战。治愈PKU研究人员目前正在探索新的治疗策略。人们涉及使用基因编辑工具来纠正遗传突变。但是,目前的技术是仍然冒险;有可能破坏其他基因并对患者造成附带损害。

如果可以在不影响患者的基因组的情况下替换破碎的基因,那么怎么办?这正是基于Massachusetts的Biotech公司剑桥的研究人员Synlogic已经这么做了。他们决定,与其直接干预人类基因组,不如将治疗基因直接引入人类肠道内自然存在的细菌中。这些基因改造过的细菌会产生北京大学患者缺乏的酶,并将蛋白质分解成无毒的产物。

我是加州大学圣地亚哥分校的博士后研究员,研究生活在我们体内的微生物群落,以及它们如何影响我们的健康。现在我们开始了解它们在保持我们健康方面所起的作用。下一步是弄清楚我们如何改变它们来改善我们的健康。Synlogic的研究让这个梦想更近了一步。

改造生活在我们肠道中的细菌

你可能会感到惊讶地知道我们的肠子居住在数万亿的细菌居住,帮助我们消化食物,为我们生产维生素教育我们的免疫系统。这个微生物群落就是我们的微生物群落。它们的基因组中有数百万种不同的基因,比人类的基因多150倍,我们可以利用它们为自己造福。

大肠杆菌尼斯1917.是在我们大多数人内部生活的微生物之一,并且已被广泛用作一个世纪以来的益生菌,证明其安全。

这是Synlogic选择工程师创造一个新的治疗性“超细菌”的细菌,为PKU患者称为SynaB1618。

研究人员引入了三个基因,使SYNB1618能够将蛋白质的组成部分之一——一种叫做苯丙氨酸的氨基酸——转化为安全的化合物苯丙酮酸。只要苯丙氨酸水平保持在低水平,PKU患者就不会出现任何症状,可以正常生活。

GM细菌安全吗?

转基因生物的反对者可能反对将设计师微生物添加到我们的肠道中。但就像他们与转基因食品一样,有严格的FDA法规确保这些微生物是安全的。

在对SYNB1618的研究中,研究人员删除了一个负责产生一种构建细菌的必要成分的基因。如果研究人员不能为工程细菌提供缺失的成分,它们就不能复制,就会死亡。这是研究人员控制病人体内SYNB1618的一种方法。

当他们在小鼠中测试微生物时,他们发现,在没有关键成分的48小时后,Synb1618已经从他们的肠道中消失了。

Synlogic的研究人员在设计SYNB1618和选择用于治疗的微生物时还采取了其他预防措施。除了添加用于处理苯丙氨酸的基因外,这种工程细菌包含的基因与原始细菌完全相同大肠杆菌这是产自肠道的尼塞尔1917,确保了其安全性。

它真的有用吗?

一旦研究人员在实验室证明了这种细菌可以转化苯丙氨酸,他们决定将这种细菌注射到患有PKU的老鼠身上。结果表明,SYNB1618降解了在动物肠道循环的苯丙氨酸,降低了处理小鼠血液中的水平。

然后,为了准备在人体上进行测试,研究人员在猴子身上测试了SYNB1618,以确保在人体上的安全性和有效性。没有PKU的健康猴子被喂食苯丙氨酸,然后给予一定剂量的微生物。SYNB1618细菌成功地降低了血液中的苯丙氨酸水平——就像他们在老鼠身上所做的那样。

Synlogic目前正在测试中的人类中的Synb16第1阶段临床试验

这是迈向新的治疗方法的一步,这提供了对治疗人类疾病的巨大潜力糖尿病癌症监测炎症性肠病疾病的炎症水平

当我们发现并了解我们体内所有微生物的作用时,我希望我们能发现微生物,它们可能是携带各种基因疗法的完美载体,可以治疗更多的疾病,包括那些涉及新陈代谢和中枢神经系统的疾病。

Pedro Belda Ferre是UC-SAN Diego小儿科的博士后学者。本文已重新发布谈话

谈话

下一个

生物学
深脑刺激可以治疗OCD没有毒品
深度脑刺激治疗强迫症
生物学
深脑刺激可以治疗OCD没有毒品
用电力刺激大脑可能是对OCD的治疗方法。研究人员测试电气刺激以减少强迫行为。

用电力刺激大脑可能是对OCD的治疗方法。研究人员测试电气刺激以减少强迫行为。

航天
将太空碎片转化为宇航员实验室的计划
空间碎片
航天
将太空碎片转化为宇航员实验室的计划
太空服务公司Nanoracks计划将太空碎片转化为轨道上的“前哨”,用作旅馆、研究公园等。

太空服务公司Nanoracks计划将太空碎片转化为轨道上的“前哨”,用作旅馆、研究公园等。

生物学
智能振动器帮助科学家研究女性高潮
女性orgasms
生物学
智能振动器帮助科学家研究女性高潮
雌狮性研究平台通过提供由智能振动器收集的匿名数据来帮助科学家研究女性高潮。

雌狮性研究平台通过提供由智能振动器收集的匿名数据来帮助科学家研究女性高潮。

疫苗
疫苗的未来可能是注射凝胶
疫苗的未来可能是注射凝胶
疫苗
疫苗的未来可能是注射凝胶
科学家们设计了一种缓释疫苗,可以更准确地匹配自然感染的时间框架。
经过莎拉·威尔斯

科学家们设计了一种缓释疫苗,可以更准确地匹配自然感染的时间框架。

卫生保健
什么是囊性纤维化?它是什么样子的?
什么是囊性纤维化?它是什么样子的?
卫生保健
什么是囊性纤维化?它是什么样子的?
你需要了解关于这种遗传疾病的内容,由在内部和外面知道它的人解释。
经过艾拉Balasa

你需要了解关于这种遗传疾病的内容,由在内部和外面知道它的人解释。

分派
佩吉和病毒猎人
佩吉和病毒猎人
分派
佩吉和病毒猎人
药物无法阻止她的感染,所以她让本·陈给她弄了一种病毒。
经过Kaitlin Ugolik

药物无法阻止她的感染,所以她让本·陈给她弄了一种病毒。

分派
看看你体内的380万亿病毒
看看你体内的380万亿病毒
分派
看看你体内的380万亿病毒
科学家们还不确定“生气”是什么,但它可能很重要。
经过David Pride和Chandrabali ghos

科学家们还不确定“生气”是什么,但它可能很重要。

分派
转基因蚊子可能是我们最好的疾病武器
转基因蚊子可能是我们最好的疾病武器
分派
转基因蚊子可能是我们最好的疾病武器
这听起来像科幻小说,但它可以节省数百万的生命。
经过Jason Rasgon

这听起来像科幻小说,但它可以节省数百万的生命。