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移动世界。

获得实验性干细胞疗法,如我们侵略的那种逆转失明可以因压力很快消失来自食品和药物管理局,该管理提出了新的法规,将有效地关闭美国私人干细胞诊所。

对干细胞的监管战斗反映了认为干细胞对干细胞安全有效的医生之间的鸿沟,那些考虑需要更多研究的人以及患有难以治疗疾病的患者的增加的紧迫性和较少或没有有效的选择。在一个相当不寻常的举动中,FDA遵循本周早些时候举行的马里兰州Bethesda的听证会发布其指南草案。在两天的过程中,数十名患者,诊所和医生聚集在一起辩论拟议的新规定的优点。(通常,监管机构在线邮政拟议规定,并仅对书面形式进行评论。FDA已经说过举办公开活动来讨论这些法规是极不寻常的,也是对干细胞辩论中利益相关者强烈兴趣的直接回应。)

出席听证会的医生之一是杰弗里M. Weiss博士,前者是哈佛大学和麻省理工学院,他在佛罗里达州的私人诊所进行干细胞眼科治疗研究(苏格兰人)。(Weiss博士最近被剥夺了一个的超人。) When we last spoke to Dr. Weiss, he said he’d treated nearly 400 blind or partially blind patients, and that roughly 60 percent have experienced improved or restored eyesight following a procedure in which he extracts stem cells from patients’ bone marrow, and injects the cells into patients’ retinas and optic nerves. Some patients are then placed in a hyperbaric oxygen chamber, which increases the oxygen level of their blood in order to expedite healing.

Jeffrey M. Weiss博士

但Weiss博士有他的批评者。那些批评者有他们的自己的批评者。如果您在VANNA Belton和Weiss博士上观看了我们的剧集,并希望了解更多,这篇文章将帮助您了解恢复vanna视力的程序的辩论。如果你还没有看到这一集,你应该!然后继续读下去。

那么,我们对干细胞的了解是什么?

研究人员发现干细胞可以做很多事情:它们可以“转分化”,即变成不同类型的细胞,这就是为什么从身体某个部位注射到完全不同的身体部位的干细胞仍然可以存活的原因。它们还具有“旁分泌”效应,这意味着它们会影响周围的细胞生长、修复和繁殖。它们还能减少炎症。干细胞可以做所有这些东西是为什么研究人员双方干细胞治疗辩论对它们感到兴奋。

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在我们最新的视频中,医生从凡娜·贝尔顿的臀部提取干细胞,并将其注入她的视神经

在临床试验中,脂肪衍生的干细胞增加了重建手术移植物的成功率,以及骨髓干细胞帮助了“在没有任何持续的疾病改性药物的情况下,在多发性硬化的患者中完全停止所有可检测的CNS炎症活性。”

辩论:是否应将干细胞与处方药物视为治疗

目前,来自患者自身的干细胞(称为“自体”干细胞)并不被认为是药物,只要这些细胞按照人体自然使用它们的方式使用,并且在临床环境中不会发生显著改变。这意味着从脂肪组织中提取的自体干细胞——大多数私人诊所使用的这种干细胞——受到的监管方式与用于整容和重建手术的脂肪沉积相同。

但是,在2015年12月,食品和药物管理局警示干细胞治疗提供者,即脂肪衍生的干细胞在更常规手术手术中使用的身体组织规则中不再覆盖。在诊所的一封信中,FDA声称,因为衍生自脂肪组织的干细胞是管理像一种药物(也代说,通过注射)并被销售在治疗多种疾病(从M.S.的范围内进行销售,以关节疼痛,视力受损),它们在技术上是一种“生物药物”。

FDA.
在2015年12月,FDA表示来自脂肪组织的干细胞将被视为来自FDA的药物/图像

简而言之,FDA表示,从人的腹部取出脂肪组织并将其注入嘴唇,无论是要修复它们还是增强它们,都不类似于使用从脂肪组织中提取的干细胞来治愈疾病。

但这种区别不仅仅是语义上的,因为尽管我们今天对干细胞的了解比昨天更多,但仍有干细胞研究人员认为我们了解得还不够。

案子像对待药物一样对待干细胞

倡导者用于严格调节干细胞疗法没有足够的数据。

(批评)认为……给病人提供昂贵的干细胞疗法可能会误导甚至是危险的。

他们认为,因为没有临床试验数据表明干细胞可以安全有效地用于多种疾病,给患者提供昂贵的干细胞治疗可能会产生误导,甚至是危险的。潜在的危险并不一定在于手术过程本身——尽管在美国有一例死亡病例据称是由此产生的一名被吊销执照的医生将骨髓碎片注入病人的循环系统,但他并不知情什么移植的干细胞随着时间的推移,与实际药物不同,它们并不简单地“通过”身体,而是在注射位置保持活力和繁殖。

批评者怀疑新的细胞类型可能在身体内不同的位置。If you’re of the opinion that stem cells need more vetting, knowing that some stem cells have worked in a few small trials for a handful of diseases is not enough information to say that stem cells can be used to treat the large number of diseases for which stem cell therapies are currently marketed.

但还有一个争论,干细胞是手术程序,不需要调节

(P) roviders争辩……这是一种外科手术,不是FDA监管的活动领域。

许多干细胞治疗提供商认为,由于该程序只是涉及从一个人身体的一部分饲养组织并将其移到身体的另一部分,这是一种外科手术,这不是FDA调节的活动领域。明显的平行是整形手术。If a person has third degree burns on their arm, but not on their leg, a plastic surgeon isn’t prohibited from using a leg skin graft to replace arm skin, nor are they required to demonstrate that the two types of skin are identical at the cellular level. Nor is that burden in place for procedures in which fat is removed from one part of the body and used to create volume in another part of the body. But that’s exactly the kind of burden the FDA is considering imposing on stem cell therapies.

这是外科细胞网络(Surgical Cell Network)的联合创始人埃利奥特·兰德(Elliot Lander)提出的部分论点他为加州健康热线写的专栏

让我们不要忘记对干细胞的斗争可能会在LIMBO中离开患者

即使是不受监管的干细胞疗法的批评者也从这项研究中看到了希望。这就是为什么这些批评人士不仅在推动监管,还在推动临床试验。

问题是,病人不想等,很多人说他们不能等。SammyJo Wilkinson患有肌肉萎缩症,是患者权益组织“干细胞患者”的联合创始人之一。她在德克萨斯州的一家诊所提取了自己的干细胞,然后进行了培养。“当需要治疗的时候,”威尔金森在op-ed中写道关于干细胞疗法如何帮助她进入MD的缓解,“纯(成人间充质干细胞)在其实验室中扩展到治疗剂量,类似于大学临床试验。”

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Sammyjo Wilkinson /来自Sammyjo Wilkinson的图片

但在2012年,美国食品和药物管理局裁定,越来越多新的干细胞——而不是使用提取干细胞,然后吸收没有掺假,该方法受到挑战的最新一轮的规定——实际上算是一种药物,和威尔金森被迫去墨西哥继续接受干细胞治疗。经过四次治疗后,威尔金森写道,自2014年以来,她的病情已经有所缓解。

像威尔金森一样的故事,以及渴望和另一位Weiss的Doug Collins的病人,是为什么这么多患者在本周听证会上发表了请求的要求淹没了FDA。未调节的干细胞疗法可能是令人难以置信的昂贵,或无效甚至危险。但这也是可治愈疾病的患者可获得批准的药物。不是每个治疗都适用于每个人,每种药物都有副作用,甚至保险所涵盖的药物都可能昂贵。

(P)设施不希望等待10到20年的监管批准,他们当然不希望被迫在美国外面旅行。

For patients whose only options are something known and insufficient, or something unknown and potentially effective, they don’t want to have wait 10 to 20 years for regulatory approval, and they certainly don’t want to be forced to travel outside the U.S. for a shot at a miracle.

患者是否应该为中间地区定居?

C. Randall Mills, the head of the California Institute for Regenerative Medicine and another speaker at the FDA’s hearing this week, argues that federal regulators need to create a middle path between the decade-long, billion-dollar process for biological drug approval and the current environment, in which no stem cell therapy is subjected to any regulation. “The regulatory burden associated with one is massive and the other is almost nonexistent,” he writes in an op-ed for加利福尼亚的健康线

“我宁愿知道这些诊所正在监管和收集数据,而不是在FDA的雷达屏幕下运行,”米尔斯写道。“在他们投入市场之前,我希望在那里对这些疗法进行正式的市场审查。我希望有安全性和有效性数据。“

“如果你是一个绝对没有选择的病人,你可能愿意抓住机会。”

想要阅读关于干细胞疗法的辩论的更多信息吗?

对于考虑干细胞治疗的多发性硬化症的患者,国家多发性硬化协会提供病人应该问的一系列问题考虑干细胞治疗时。

Paul Knoepfler,Stem Cell研究人员和倡导干细胞疗法的FDA调节还出版了一份患者指南

“关于干细胞研究的神话和误解,”来自加州再生医学研究所

FDA拟议的干细胞疗法的新规则可以在这里找到

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