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逆转糖尿病

引导图像©Filin174 / Adob​​e Stock

目前全球有4.5亿多人患有糖尿病。

大多数人都必须依赖常规注射胰岛素管理他们的疾病,但是一个新的研究-发表于该杂志科学转化医学——表明可能有一种方法可以利用一些人的身体细胞逆转糖尿病。

从干细胞到Beta细胞

我们的身体依赖胰岛素是一种由胰腺中的β细胞产生和分泌的激素,将血糖转化为细胞能量。糖尿病患者要么体内贝塔细胞不足,要么体内产生胰岛素不足。

许多人选择注射胰岛素来治疗他们的糖尿病,但这可能会导致并发症,如皮肤感染和肾脏问题。胰岛细胞移植还可以帮助治疗糖尿病,但有更多的人需要细胞,而不是细胞捐献者。

但圣路易斯华盛顿大学(WUSTL)的科学家们可能已经找到了一种彻底逆转这种疾病的方法。

在这项新研究中,他们使用了之前开发的一项将人类干细胞转化为β细胞的技术,可以逆转老鼠的糖尿病。

然而,这一次,他们使用的不是健康人的干细胞,而是来自Wolfram综合征患者的细胞。Wolfram综合征是一种罕见的由单一基因突变引起的糖尿病。

科学家们首先将病人的皮肤细胞转化为干细胞。然后,他们使用基因编辑工具CRISPR纠正了部分(但不是全部)干细胞中导致wolfram的基因突变。

接下来,他们将所有干细胞转化为β细胞,并将这些β细胞植入糖尿病小鼠的皮肤下。

一种逆转糖尿病的方法

未编辑的细胞确实在小鼠中产生胰岛素,但不足以逆转动物中的糖尿病。然而,接受编辑细胞的小鼠具有整个六个月观察期的血糖水平正常。

“我们基本上能够使用这些细胞来治愈问题,通过纠正这种突变来制作正常的β细胞,”Co-Sender Convihiko urano在一个新闻发布会上

“这是一个概念证明,证明纠正原因或导致糖尿病的基因缺陷 - 在这种情况下,在Wolfram综合征基因中 - 我们可以使β细胞更有效地控制血糖,”他继续。

“在未来,我们可能能够从患者那里服用几毫升尿液,使我们能够生长成β细胞,将这些细胞中的突变突变,​​将它们移植回患者,并治愈它们我们诊所的糖尿病。“

Fumihiko铀源

科学家们认为,他们的研究表明,通过使用CRISPR编辑从患者血液或尿液中生成的干细胞,有可能逆转患有其他类型糖尿病的患者,甚至是常见的1型和2型糖尿病患者。

“在未来,”乌拉诺说,“我们可能能够从患者那里服用几毫升尿液,使我们能够生长成β细胞,在那些用Crispr的细胞中正确突变,移植回到病人,并治愈诊所的糖尿病。“

还来

仍有许多障碍不过,在这项研究和使用这项技术逆转人类糖尿病之间。

首先,基因缺陷在糖尿病的发展中起作用,但人的环境也起作用,而这项研究无法解决这些环境因素。

此外,大多数糖尿病病例源于多种基因缺陷——而不是像Wolfram综合征那样的单一基因缺陷——科学家需要为每个患者识别并纠正所有这些缺陷。

然后,他们需要每位患者产生大约10亿新的β细胞 - 一个可以占用一年的过程。它们还必须弄清楚在植入β细胞的位置,因为它们仍然不确定身体中的哪个位置导致最佳结果。

尽管如此,如果沃斯特洛科学家成功,他们的干细胞衍生的β细胞可能证明比捐赠的β细胞更有用,因为接受者不必担心服用免疫抑制药物 - 或寻找愿意的捐助者。

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