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可逆基因编辑

领导图像由©NobeSTSOFICERS / Adob​​e Stock提供

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基因编辑系统,CRISPR-CAS9是真正的革命性的药物:在未来,它可能有助于我们从镰状细胞,癌症,甚至失明的疾病消除疾病。

虽然该系统允许科学家对DNA进行更改,但更改是永久性的。一方面,这是有用的,因为它可能会治愈遗传疾病而不需要寿命的治疗。

缺点是,编辑的意外后果难以修复 - 特别是“偏离目标”编辑,而CRISPR将改变错误的DNA。这对科学界来说是一个巨大的担忧 - 没有人想对出版物的遗传突变负责。

但是如果变化不是永久性的,那么怎么样?如果我们在我们想要的时候只需转动CRISPR,那就呢?

开关:麻省理工学院和UCSF的研究人员组织开发了一种新的基因编辑系统,他们称之为“CrisProff”。

据研究人员称,该系统可以改变特定基因的表现,非常像CRISPR,同时留下DNA股线,甚至更好,这些修改完全可逆。

这个怎么运作:传统的CRISPR系统发明2012年依赖于叫做Cas9的蛋白质,其在细菌免疫系统中发现。CAS9可以靶向特定基因并切割DNA链,除去或取代缺陷基因。然后在除去基因后,DNA然后在除去后继续运作。

由于该系统改变了DNA序列,因此变化是永久性的,甚至虽然CRISPR是改变DNA的最准确的方法之一,但难以确保修改总是限于该基因。

CrisProff不改变DNA序列,而是改变读取这些序列的方式。

“像CRISPR-CAS9一样美丽,它脱离了自然细胞过程的修复,这些过程是复杂和多方面的,”MIT的Jonathan Weissman和研究同志在新闻稿中说。“控制结果很难。”

CrisProff是一种新的基因编辑技术,不能修改DNA序列,而是改变读取这些序列的方式。

通过这种系统,科学家可以通过将化学标签添加到DNA链中来沉默或激活各种基因,而不会使任何永久性变化。该标签导致DNA通过细胞的信使RNA变得不可读,该分子负责从DNA携带指令制造蛋白质。

因此,而不是切断DNA书中的页面,它更像将页面一起拍摄:遗传读卡器将跳过隐藏页面,即使它仍然存在。(如果它正在激活一个基因而不是沉默它,它更像是放入书签来强调那个地方。)

当细胞再现自身时,可以无限地复制这些DNA标签 - 以一种科学家声称更安全,因为它会影响基因的表达(无论是激活的还是沉默)而不是DNA本身。

一个大的优点是,更容易扭转变化 - 再次分开录制页面,或者拉出书签 - 而不是通过删除页面来改变DNA代码本身。

“它改变了游戏,所以现在你基本上写了通过细胞分裂通过的变化,”UCSF学习教授和共同作者,Luke Gilbert。“(i)我们可以学习创建一个更安全的CRISP-CAS9版本2.0的方式,并且可以如此有效,并且可以做所有这些其他事情。”

制作开关:研究人员在一个生成的基因上测试了它们的系统蛋白质称为tau,这被认为是阿尔茨海默病的嫌疑人。

它们创建了一种“蛋白质机” - 由蛋白质和小RNA组成 - 可以定位DNA链的特定区域,非常像CRISPR。然后该系统将化学标签添加到特定基因上,以使其表达沉默。

然后通过去除化学标签,可以容易地重新激活基因。

在实验中,研究人员“几乎完全”沉默了Tau蛋白。

“我们所表明的是,这是一个可行的沉默和防止这种蛋白质表达的可行策略,”韦斯曼在新闻稿中,加入,“问题是,然后,你如何将其交付给成年人?并且会它真的足以影响阿尔茨海默?这些是大开放问题,特别是后者。“

大含义:对于研究人员的惊喜,CrisProff不仅仅适用于基因 - 含有制备蛋白质的指示的基因组的部分。它能够沉默负责基因表达的其他DNA区域,甚至没有制备蛋白质的区域。这意味着该系统存在许多潜在的应用。

“既然我们现在可以对我们想要的基因组的任何部分都有一种沉默,这是探索基因组功能的一个很好的工具,”Weissman说。

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