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RNA编辑

引导图像©子照片/ Adob​​e股票

在它的DNA剪断堂兄克拉斯克里普普尔特的长长的阴影中迷失了近十年,RNA编辑有一瞬间 - a$ 915万片刻。

这是最近关闭的一轮系列对于RNA编辑启动Korro Bio,基于剑桥的公司灵感来自...鱿鱼。

马萨诸塞州伍兹洞海洋生物实验室的神经生物学家Joshua Rosenthal致力于研究鱿鱼神经系统的大部分,瑞安十字架在彻底的2019件上写道化学与工程新闻

鱿鱼 - 客观令人敬畏 - 利用一种叫做ADAR的酶(“作用于RNA的腺苷脱氨酶”)来编辑它们自己的RNA。

Rosenthal看到一个潜在强大的治疗工具。

用铅笔编辑,而不是墨水

CRISPR仍然引发了令人兴奋的兴奋,眩晕进展和承诺的标点,以及理所当然的兴奋;令人眼花缭乱的DNA项目阵列正在进行中。

尽管如此,Crispr的缺点也许是最可怕的潜在造成永久性和非预期的基因突变。基本上,CRISPR可以在我们不希望它的地方击中基因,并且这些变化是永久的,在每份本身的每份副本中都被细胞流下来。

RNA编辑通过仅暂时改变基因的表达来避免这种担忧。

如果DNA是我们身体的蓝图,则RNA是工序,将细胞核中的总计划转换为关于蛋白质的特定指示,以及何时。虽然CRISPR正在修改您的建筑计划(例如,删除致病基因),RNA编辑只是拦截您的细胞的工作订单。

像CRISPR一样,编辑RNA需要“引导RNA”和酶以改变特定目标。当用CRISPR切割DNA时,酶通常是CAS9;用RNA编辑,它是ADAR。由插入体内的RNA的一股RNA引导,ADAR酶可以改变RNA工作顺序的一种特定字母,然后导致细胞曲柄出不同的蛋白质。

更改正确放置的字母,获得所需的结果。

关键安全考虑是,编辑必须不断完成仍然存在效果。当ADAR改性的RNA被用完时,身体将返回其总体计划(DNA)以产生RNA - 没有永久性变化。

这意味着RNA编辑提供了一些独特的潜力:它可以用于治疗遗传紊乱而不会迫切地担心永远改变你的基因,并且可能有助于治疗瞬态问题,如炎症和疼痛。

RNA编辑的回归

RNA编辑本身并不是新的;每Labiotech.,该技术首先在20世纪80年代后期布局,在20世纪90年代被研究是一种可能的疗法,当被研究作为肌营养不良的治疗时。

(一种研究论文根据十字架,但被引用一次,然后散发出来,掉了一下。)

RNA编辑具有独特的潜力,可以治疗遗传疾病而不会担心永远改变基因。

但监管机构的批准RNA干扰药物2018年 - 沉默于基因的表达,而不永久删除该技术的批量兴趣。

RNA编辑确实会造成一些挑战。ADAR自然地发生在人体中 - 我们不会像鱿鱼一样使用它,因为鱿鱼所做的,因此,如Cas9所做的那样,ADAR不需要交付给我们;只有特殊的指南RNA,它需要将它带到我们想要的地方,需要放在里面。但RNA是一个非常不稳定的小分子,如果它在自由漂浮,它会冒着免疫系统所设定的风险。

ADAR的高度具体性 - 仅改变一个字母 - 也意味着RNA编辑正在使用比CRISP更有限的工具盒,尽管研究人员正在努力。

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