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什么是囊性纤维化?它是什么样子的?
假单胞菌细菌,对许多囊性纤维化患者来说是一种常见而有害的感染。信贷:CDC

当你第一次见到像我这样的人时,你可能只注意到一个Raspy的声音,一个较薄的框架和一个需要大量药丸的人。但是,你可能会听到呼吸困难,咳嗽声音听起来像一个可互际的胸部寒冷,绿色粘液一天无数次飞过了我们的气管,而且胸部内部的微弱的爆米玉米声音。

这些是一些外在迹象囊性纤维化(CF)- 然而,疾病通常是一种“无形疾病”。

我可以这样描述这些细节,因为我已经和CF一起生活了26年。自出生以来,我经历了多次手术,数十次住院,数千粒药丸,以及每天数小时的治疗。

部分归功于日常生活,有人第一次见到我可能不会看到我的病情。能够隐瞒极大地影响我生命的东西,这既是诅咒和祝福。

CF是什么?

囊性纤维化是世界上最常见的遗传疾病之一,但它仍然被认为是罕见的,因为全世界只有大约7万人通过从父母双方获得这种隐性基因而赢得了遗传彩票。

该基因对肺部,鼻子和胃中的细胞流入和脱离细胞的水和氯化物流量。引起囊性纤维化的突变使氯化物留下细胞,导致器官脱水。

在胃里,这使得消化困难,所以病人需要额外的酶来分解食物。在鼻窦,它会引发持续流鼻涕。

然而,在肺部,它特别危险。在肺中天然存在的粘液变得厚而粘稠,没有水合,捕获颗粒和每次呼吸的细菌。因为身体不能清除这种粘稠的粘液,所以陷阱的细菌开始了周期的感染对于患有CF的人。

Germs that are commonly found in the environment—the simple bacteria we come into contact with as children, digging in the yard or making pretend forts from invaders—get trapped in the lungs of those of us with CF, and when they aren’t eliminated, they invade and colonize the lungs like an occupying foreign army. The immune system is always fighting these invaders, but unfortunately, the lung microbiome provides the perfect conditions for their occupation.

更糟糕的是,免疫系统和入侵者之间无休止的战斗会引发炎症。随着时间的推移,这种感染和炎症的循环会导致疤痕,从而降低肺的功能。

最终,随着肺部劣化,需要补充氧气,使体内肺不能再从空气中拉出的氧气。当那不够的时候,肺会停止呼吸,停止患有囊性纤维化的人的生命。

里面的战斗

尽量拖延不可避免的情况意味着减少疤痕和感染,所以清除肺部充满细菌的黏液是至关重要的。CF患者一天要吸入几次支气管扩张剂来扩张气道,以及氯化钠溶液来湿润肺表面,然后我们使用高频胸壁振荡或者用“防弹衣疗法”来甩掉黏液。

通过日常互动从他人合同的任何细菌或病毒都可以进一步负担免疫系统,加剧我们的症状更多。我们使用各种抗生素来试图抑制细菌生长,杀死一些(但不是全部)的细菌 - 但只能完全消除CF感染。

随着时间的推移,经过多次治疗后,细菌的抗性。近年来,抗药性细菌已成为最广为人知的公共卫生问题之一,但他们已经为我们的人民参加了日常现实。

然而,还有另一种方法可以打击这些“超级”,然而,近年来,科学家们已经表现出对其的重新感兴趣。他们被称为噬菌体:以特定细菌为食的病毒。最初发现于1915,这些病毒中的一些可以培育以靶向特定的患者的耐药性感染。

Ben Chan博士是耶鲁大学的教授,他致力于从全球范围内寻找噬菌体的噬菌体,这些群体可用于攻击不同种类的细菌。当一个囊性纤维化的年轻女性的佩奇去年患有严重的感染时,她联系了陈,请他找到她的噬菌体会攻击耐药菌假单胞菌细菌填充她的肺部。

在从康涅狄格州康复到刚果的噬菌体后,他终于找到了一种似乎工作的组合。当我看到他拿着两个玻璃瓶旁边 - 一个混浊并充满了成千上万的她假单胞菌细菌,和另一个,用噬菌体处理,像水一样清澈——给了我熟悉和希望的感觉。

陈博士拿着几瓶液体,其中一瓶充满了佩奇氏<em>假单胞菌</em>细菌(左图),另一瓶经过噬菌体治疗后被清除(右图)。

陈医生拿着几瓶液体,其中一瓶是佩吉的假单胞菌细菌(左)和另一个通过用噬菌体(右)治疗清除。信用:freethink.

作为在环境微生物学实验室工作的人,我可以欣赏噬菌体所拥有的力量,这些微小的捕食者可以在击败人类免疫系统和现代抗生素的超前饲料。

它也给我带来了希望——不仅仅是对我,对所有患有慢性阻塞性肺病的人来说——新的治疗方法可能即将问世,可以对抗目前无法阻止的肺部感染。

我们下次走的地方

最近,大部分新的囊性纤维化研究都以居中为中心雌性生殖道调节器- 改变CF基因的蛋白质如何工作的方式。新药物在过去几年中获得了FDA批准,靶向这种有缺陷的蛋白质,使氯化物升到细胞表面,水合肺部,并使粘性粘液最小化。

虽然他们帮助了许多人患有CF的症状和感染的恒定循环,但它们无法纠正每个有缺陷的细胞。新的调制器正在开发,以及互补药物,这将扩增到达细胞表面的氯化物量以帮助该过程。

还有一些研究和持续的临床试验来治疗炎症,尽管尚无新的药物已经被FDA批准。治疗肺中患有细菌引起的感染,新疗法,如吸入一氧化氮IV镓正在进行临床试验研究。它们的工作原理与传统抗生素不同:一氧化氮促进免疫系统对细菌的防御,而镓则抑制细菌对营养物质的吸收,本质上是让它们挨饿。

除了这些新的疗法外,最近囊性纤维化基础承诺1亿美元在未来五年内,研究致力于解决慢性感染。该项目旨在利用综合方法改善感染相关结果,涉及增强的检测,诊断,预防和治疗。

随着抗生素的有效性降低,探索和实施感染的新疗法将是至关重要的,希望噬菌体疗法也将在这项研究中突破。

正如我在开始时所说,CF是一种看不见的疾病:尽管有一些外向症状,大多数旁观者都不会知道我们内心的战斗肆虐。但有一件事是区分我们的是我们尽可能长时间对抗这种疾病的决心。

与CF代表很多,我传达的信息感谢所有研究人员把他们的工作来改善我们的生活,请求继续发现和调整治疗,和我们保证乐观在那些日子里,当我们将不再听那些黏液充满,噼啪声breathes-but快速嗖的空气,肺部充分扩张,为我们的身体提供充足的氧气。

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