希望和争议:FDA在几十年来批准首先的Alzheimer的药物

FDA已经批准了备受争议的阿尔茨海默病药物aducanumab。这是什么意思?

这是一个历史性的时刻食品及药物管理局在近二十年来批准了第一个新的阿尔茨海默氏药物。

这种名为aducanumab的药物是通过输注的方式给予的,它可以清除大脑中的蛋白斑块;它是第一种治疗阿尔茨海默病潜在过程的药物,而不仅仅是痴呆症的症状。

然而,Aducanumab的批准并非没有争议;著名的阿尔茨海默氏症研究人员,思维坦克,甚至是FDA自己的咨询小组称为药物的效果。那个董事会投票给了药物的批准和自辞职以来,三名成员关于中情局的决定

即使某些患者的认知衰退缓慢,一些专家也认为“证据所建议的福利是如此轻微的,即不会超过在审判中造成的药物中肿胀或出血的风险,”the《纽约时报》报道

甚至还在,任何事物新的阿尔茨海默氏症药物和治疗方案鼓舞了数百万患有这种致命的不治之症的人,以及数百万患有这种疾病的人的亲人。

极具挑战性的敌人:阿尔茨海默氏症的药物研究基本上是希望死去的。

许多小鼠模型看起来很有希望,但问题是这种治疗阿尔茨海默病的药物在进入人体临床试验时失败了。

John Papatriantafyllou,雅典医学中心医院记忆门诊诊所主任一次告诉我关于看到幻灯片显示新的阿尔茨海默氏药物的结果。它看起来令人震惊的老鼠;出席的临床医生敬畏。

它没有救一个人的命。

阿尔茨海默尔就像沙子一样,Papatriantafyllou说,他的悲伤一直从希腊一直到来 - 总是通过药物的手指滑倒。

这在一定程度上是因为研究、理解和药物治疗大脑是极其困难的。使问题更加复杂的是,痴呆病例通常不是痴呆的一种形式;许多阿尔茨海默氏症患者会有混合的病理,还会表现出其他类型的痴呆症的迹象。

而且,正如STAT的Sharon Begley于2019年报道部分原因可能是因为研究人员过于关注这种疾病如何运作的一个理论——吸收所有的氧气和资本。

理论:“淀粉样蛋白假设是Massachusetts综合医院的神经医院的神经生物学家Rachael Neve是最悲惨的故事(IN)疾病研究之一。Neve应该知道;她的工作帮助为所述假设奠定基础。

阿尔茨海默病的特征是斑块和缠结。斑块是一种叫做-淀粉样蛋白的蛋白质团块,在大脑中形成;这些缠结是一种叫做tau的蛋白质。

淀粉样蛋白假设专注于斑块。该理论认为,淀粉样蛋白的积聚破坏了脑细胞之间的通信和免疫系统的呼叫,导致炎症。最终,脑细胞开始死亡。

不出所料,淀粉样蛋白一直是许多阿尔茨海默病候选药物的目标。其中一些已经在破坏斑块方面取得了初步成功。

所有这些都未能阻止这种疾病。

一个新的阿尔茨海默氏药物:Aducanumab似乎注定要成为药物发现墓地中的又一块墓碑。

由基于马萨诸塞州的生物技术公司生物原性创建,该药物是一种单克隆抗体,清除来自大脑的淀粉样蛋白斑块。2019年3月,Biogen暂时停止了DatuCanumab的3阶段试验,后者在数据表明审判不会成功减少痴呆症状的目标。

“早期关于aducanumab临床疗效的报告总是以一种过于乐观的方式呈现,这种感觉现在看来是正确的,”伦敦痴呆症研究所的巴特·德·斯特鲁珀(Bart de Strooper)说,得出的结论审判被关闭时。

那么,那么,Aducanumab现在批准了吗?试验停止后,生物因重新分析数据,这使得药物的效果有些(纤薄)证据。他们根据新分析申请了FDA。

美国食品药品监督管理局(FDA)通过其加速批准途径(Accelerated Approval pathway)批准了该药,该途径用于治疗严重或危及生命的疾病。

“FDA并没有仅仅根据其对认知的影响来判断百健的治疗,而是根据阿杜海姆清除有毒蛋白质——贝塔淀粉样蛋白的能力,给予了有条件的批准,”STAT的亚当·费尔斯坦和达米安·加德解释一下。

当然,这使得淀粉样蛋白假设是正确的,并且减少这些斑块真的会影响疾病。

如果Biogen希望继续营销该药物,这将在品牌名称Aduhelm下销售,因此需要证明这一点,在一项很大的第4期临床试验中,表明去除斑块具有认知效益。如果他们不能证明这一点,FDA可以堵塞批准。

如果他们证明这一点,它可能永远改变老年痴呆症的治疗。

希望和争议:尽管科学界存在争议,但一些专家和患者终于在一种新的阿尔茨海默病药物获得批准方面找到了希望。

“我知道这种药物不会挽救我的生命。我知道这不是一个治疗,“阿尔茨海默病的病人杰夫博尔吉夫告诉统计数据。

“我刚看到我的中女儿结婚,”博格夫说。“她现在正在谈论孩子。我有两个孩子谈论婚姻。这就是我想要的。我想要更多的时间与我的家人一起度过,这样我就可以为自己和他们创造回忆。最终,我会用这种疾病失去那些记忆,但他们不会。“

并不是所有的老年痴呆症患者都有资格接受这种治疗,目前这种治疗的标价是每年56000美元(尽管这还不包括保险范围)。堪萨斯大学(University of Kansas)的杰弗里·伯恩斯(Jeffrey Burns)是其中一项试验的现场调查员,他告诉《纽约时报》(New York Times),他估计自己的患者中有20%至40%符合条件。

FDA使用加速的批准途径清除药物,这意味着严重或危及生命的疾病。

威尔康奈尔医学和纽约长老会医院的阿尔茨海默病预防诊所主任理查德·艾萨克森告诉《纽约时报》,医生还需要首先确定他们的病人是否真的有可见的淀粉样蛋白斑块积聚,这通常需要成像扫描或脊髓穿刺,而保险可能不包括这些华尔街日报》

还有涉及药物的副作用;这最常见的是在大脑中,这发生在接受该药物的高剂量的患者中41%的流体泄漏。大多数病例是次要的或无症状的,时代报告,头痛是最常见的症状。

至于现在发生的事情,我们无法真正确定,而阿尔茨海默氏症的情况经常如此。Biogen的后续临床试验可能显示Aducanumab是一种有效的阿尔茨海默氏药物;作为一些评论家恐惧,可能会降低毒品的标准。

“对于有资格的患者,我希望他们有希望,”罗纳德·彼得森指导Mayo Clinic Alzheimer的疾病研究中心告诉Stat。

“现在我们有了一种潜在的治疗方法,可以改变潜在的疾病进程。但我们最大的责任是教育病人和医生这意味着什么。这不会成为治疗阿尔茨海默病的青霉素。”

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