当Karen Aiach决定在2005年退出金融工作,以寻找杀死女儿的稀有遗传疾病的治疗方法,人们告诉她这是不可能的。以一种奇怪的方式,它只是凯伦所需的声音。因为它意味着她没有这样做,因为没有其他人。
她开始了搜索。
The first thing she learned is that her daughter’s disease–a rare metabolic disorder called Sanfilippo syndrome–had been discovered in 1963. Relief that the disease had been documented was followed by shock: Nearly a half century had elapsed, and the treatment options were practically non-existent.
凯伦不是医生,所以她无法自己创造治疗。相反,她设立了为任何人开始业务的人做两个熟悉的任务。她使用奥尼拉的故事来筹集资金进行研究,她伸出了向后和向前了解疾病的人。然后她将这两种资源带到一起,并为摧毁了女儿身体的疾病创造了第一个基因治疗。
十一年后,莱奥戈涅正在制作另一轮临床试验,凯伦希望他们在正确的轨道上,奥尔埃拉仍然活着。一切都是因为有人告诉凯伦AIACH,她想做的事情是不可能的。