CRISPR治疗高胆固醇进入首次人类试验

它可以永久降低胆固醇,并永久降低您患心脏病发作的风险。

一项试验测试新的基于CRISPR的降低胆固醇的方法已正式在新西兰开始。如果它在动物试验中的作用和工作方式都一样,则可以挽救无数生命 - 永久降低胆固醇和心脏病发作的风险。

为什么重要:胆固醇是由肝脏生产的蜡质材料,在我们吃的某些食物中发现。它在血液中循环,有两个品种:HDL和LDL。

拥有健康的HDL可以保护您免受疾病的侵害,但是过量的LDL是冠心病的主要原因,这是全球死亡的主要原因。

四分之一的美国人患有高胆固醇或服用他汀类药物以保持胆固醇。

减少某些食物(和吃更多健康食品)可以帮助降低胆固醇水平,但坚持严格的饮食很难。

药丸叫他汀类药物也可以降低胆固醇,但每天必须服用一次,并且可能会产生无法忍受的副作用。较新注射药物每年两次都很少见,但它们的昂贵,通常不受保险的覆盖。

根据CDC的说法美国人四分之一(在65岁以上的人中,有一半以上的胆固醇或服用他汀类药物以保持胆固醇的状态。

该处理永久停用了与从体内清除过量胆固醇有关的基因。

新疗法:Verve Therapeutics的胆固醇治疗采用了不同的方法。

它旨在永久停用控制PCSK9的产生的肝脏中的基因蛋白质这样可以防止去除过量的胆固醇。

在猴子试验中,它将LDL胆固醇水平降低在短短两周内70%并将它们保持至少两年,这表明它可以有效地治愈人们的高胆固醇。

这个怎么运作:虽然CRISPR有时习惯DNA,Verve的治疗只是将PCSK9基因中的单个字母交换为另一个字母。

这就是所谓的 ”基础编辑,在动物研究中,它比标准CRISPR更有效,错误的误差较少。Verve的试验标志着人们首次使用了基础编辑,这是一个很大的原因。

在猴子试验中,该治疗在短短两周内将LDL胆固醇水平降低了70%。

递送机制对于Verve的降低胆固醇的治疗也是值得注意的。

而不是采用传统的基因治疗方法,而是使用挖空病毒为了提供CRISPR疗法,该公司使用纳米颗粒将遗传指示传递到细胞中,就像包装mRNA疫苗对于Covid-19。

大局:在动物中起作用的疗法通常不会转化为人类,而Verve治疗的永久性意味着没有撤消按钮。

但是,那些天生有突变在PCSK9中,降低其胆固醇的心脏病风险明显降低,这表明治疗应在人类中起作用。

“如果这有效并且安全,这是心脏病发作的答案 - 这就是治愈方法。”

Sekar Kathiresan

至少有一个人已经进行了暴跌,在Verve的试验中接受了剂量,该试验将涉及大约40名患有“杂合家族性高胆固醇血症”(HEFH)的成年人,这是一种相对常见的遗传疾病,会导致危险的高胆固醇和心脏病。

该试验才刚刚开始,但是如果一切顺利进行,Verve的降低胆固醇的治疗方法可能标志着CRISPR对人类的最大影响。

Verve首席执行官Sekar Kathiresan告诉MIT Tech:“如果这有效并且安全,这就是心脏病发作的答案 - 这就是治愈方法。”

更新,上午7/25/22,9:40:本文的更新是为了澄清HEFH是导致心脏病的一种遗传疾病。

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