一项试验测试新的基于CRISPR的降低胆固醇的方法已正式在新西兰开始。如果它在动物试验中的作用和工作方式都一样，则可以挽救无数生命 - 永久降低胆固醇和心脏病发作的风险。
为什么重要：胆固醇是由肝脏生产的蜡质材料，在我们吃的某些食物中发现。它在血液中循环，有两个品种：HDL和LDL。
拥有健康的HDL可以保护您免受疾病的侵害，但是过量的LDL是冠心病的主要原因，这是全球死亡的主要原因。
四分之一的美国人患有高胆固醇或服用他汀类药物以保持胆固醇。
减少某些食物（和吃更多健康食品）可以帮助降低胆固醇水平，但坚持严格的饮食很难。
药丸叫他汀类药物也可以降低胆固醇，但每天必须服用一次，并且可能会产生无法忍受的副作用。较新注射药物每年两次都很少见，但它们的昂贵，通常不受保险的覆盖。
根据CDC的说法美国人四分之一（在65岁以上的人中，有一半以上的胆固醇或服用他汀类药物以保持胆固醇的状态。
该处理永久停用了与从体内清除过量胆固醇有关的基因。
新疗法：Verve Therapeutics的胆固醇治疗采用了不同的方法。
它旨在永久停用控制PCSK9的产生的肝脏中的基因蛋白质这样可以防止去除过量的胆固醇。
在猴子试验中，它将LDL胆固醇水平降低在短短两周内70％并将它们保持至少两年，这表明它可以有效地治愈人们的高胆固醇。
这个怎么运作：虽然CRISPR有时习惯切DNA，Verve的治疗只是将PCSK9基因中的单个字母交换为另一个字母。
这就是所谓的 ”基础编辑，在动物研究中，它比标准CRISPR更有效，错误的误差较少。Verve的试验标志着人们首次使用了基础编辑，这是一个很大的原因。
在猴子试验中，该治疗在短短两周内将LDL胆固醇水平降低了70％。
这递送机制对于Verve的降低胆固醇的治疗也是值得注意的。
而不是采用传统的基因治疗方法，而是使用挖空病毒为了提供CRISPR疗法，该公司使用纳米颗粒将遗传指示传递到细胞中，就像包装mRNA疫苗对于Covid-19。
大局：在动物中起作用的疗法通常不会转化为人类，而Verve治疗的永久性意味着没有撤消按钮。
但是，那些天生有突变在PCSK9中，降低其胆固醇的心脏病风险明显降低，这表明治疗应在人类中起作用。
“如果这有效并且安全，这是心脏病发作的答案 - 这就是治愈方法。”
Sekar Kathiresan
至少有一个人已经进行了暴跌，在Verve的试验中接受了剂量，该试验将涉及大约40名患有“杂合家族性高胆固醇血症”（HEFH）的成年人，这是一种相对常见的遗传疾病，会导致危险的高胆固醇和心脏病。
该试验才刚刚开始，但是如果一切顺利进行，Verve的降低胆固醇的治疗方法可能标志着CRISPR对人类的最大影响。
Verve首席执行官Sekar Kathiresan告诉MIT Tech：“如果这有效并且安全，这就是心脏病发作的答案 - 这就是治愈方法。”
更新，上午7/25/22，9：40：本文的更新是为了澄清HEFH是导致心脏病的一种遗传疾病。
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