“软CRISPR”更安全,可以帮助治愈更多的疾病

这种方法是刻痕DNA而不是切开它,从而从人中的编辑基因中挑出了一些风险。

事实证明,一种新的CRISPR系统对DNA进行了“软”编辑,比传统版本更有效和精确实验有水果苍蝇。

如果它转化为人类,它可能是治愈无数遗传疾病的一种更安全,更有效的方法。

挑战:仅仅十年前,我们就可以将CRISPR-CAS9理解为基因编辑工具,在短时间内,分子剪刀已被用来创建从抗病的水果尼安德特人迷你脑

CRISPR并不是一个完美的工具 - 它可能效率低下并进行脱离目标编辑。

不过,该技术最强大的应用程序正在医疗保健中 - 不仅仅是6,000种人类疾病是由遗传突变引起的,CRISPR为研究人员提供了一种纠正这些突变的方法,治愈人他们的疾病永久存在。

但是CRISPR并不是一个完美的工具。在纠正引起疾病的突变时,它可能会产生其他突变(称为“非目标”变化)。它也可能是低效的,成功地编辑了太少的细胞以有效治疗疾病。

新的CRISPR系统:人类通常有每个基因的两个副本(一个从每个父母那里遗传),但是只有一个副本的突变有时足以引起疾病。

加州大学圣地亚哥分校的研究人员利用了我们使用新的CRISPR系统的遗传备份副本,该副本使用Cas9的变体被称为 ”nickase”仅靶向突变的基因,同时独自一人。

它通过“划分” DNA双螺旋的一侧来做到这一点,而不是切穿两个链。

新的CRISPR系统
将CRISPR-CAS9与新的HTR系统进行比较的图。学分:圣地亚哥分校

然后,该单元的自然修复系统在修复划痕的链时使用另一个染色体的副本作为指南,可以通过健康版本有效地复制突变的基因。

“与Cas9不同,它依赖于很少的组件和DNA划痕是'柔软的',而Cas9通常会伴有突变的全DNA断裂,”研究员Ethan Bier。

飞眼:为了测试新的CRISPR系统,给出了一种突变,使他们的眼睛完全白。

当使用CRISPR-CAS9纠正突变时,它编辑了20-30%的昆虫细胞 - 他们的一部分眼睛恢复了正常的红色,但它们仍然是白色的。

“我不敢相信Nickase的工作状况如何 - 这是完全意外的。”

西塔拉·罗伊(Sitara Roy)

新的CRISPR系统编辑了50-70%的细胞,并将大部分眼睛变成红色。与CRISPR-CAS9系统相比,这也造成了脱靶突变的少得多。

首席作家西塔拉·罗伊(Sitara Roy)说:“我不敢相信尼克斯(Nickase)的运作效果 - 这是完全意外的。”

展望未来:到目前为止,我们所知道的是,这种新的CRISPR系统在纠正苍蝇的特定突变方面更好,更安全,我们需要了解更多,然后才能对其进行试用。

研究人员Annabel Guichard说:“我们还不知道这个过程将如何转化为人类细胞,以及我们是否可以将其应用于任何基因。”

但是,原则上,研究人员认为他们可以对其进行一些调整:“可能需要进行一些调整以获得人类染色体携带的疾病的突变有效的[修复]。”

如果该系统在人的苍蝇中也一样,它可能是对CRISPR-CAS9的重大升级 - 可能会帮助我们实现基因编辑不仅仅是少数疾病的未来。

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