遇见Jennifer Doudna博士:她领导生物技术革命

她帮助创建了CRISPR,这是一种基因编辑技术,正在改变我们治疗基因疾病的方式,甚至改变我们生产食物的方式。

去年,詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)和艾曼纽·夏庞蒂埃(Emmanuelle Charpentier)成为第一支全女性团队获得诺贝尔奖在化学为他们的工作发展CRISPR-Cas9,该基因编辑技术。该技术是在2012年发明了 - 和九年后,它的真正改变我们如何治疗遗传疾病,甚至我们如何生产食物

CRISPR使科学家可以利用细菌中自然发现的蛋白质来改变DNA。他们利用这些被称为Cas9的蛋白质自然地抵御病毒,破坏病毒的DNA并将其从基因中分离出来。CRISPR使科学家能够利用这种功能,将蛋白质重新定向到我们DNA中的致病突变。

到目前为止,基因编辑技术是显示在治疗的承诺镰状细胞病遗传失明- 它可能最终被用于治疗各种遗传性疾病,从癌症到亨廷顿氏舞蹈症

生物技术革命才刚刚开始,而CRISPR正在引领这场革命。我们与杜德纳讨论了我们对基因工程未来的期待。

为了清晰起见,本文略作编辑和浓缩。

Freethink:你曾经说过,你的旅程成为一个科学家有卑微 - 在你的十几岁的卧室,当你发现双螺旋由吉姆·沃森。当时,有没有很多的女科学家 - 什么是实现你可以追求这个作为你的职业生涯突破的时刻?

詹妮弗·杜德纳博士:有一个时刻,我常常回想起从希洛,夏威夷,当我第一次听到这个词高中的“生物化学”。从瓦胡岛的UH癌症中心的研究员前来,并就她的工作学习癌细胞谈话。

我听不懂她说的很多话,但它仍然对我产生了巨大的影响。你在当时的流行文化中看不到职业女性科学家,这真的让我看到了新的可能性。她给人留下了深刻的印象。

我记得当时我就在想,我想要做她所做的事情,这让我开始了我在科学领域的职业生涯。

自由思考:“CRISPR”这个词如今在媒体中无处不在,但它是一个非常复杂的工具来描述。关于CRISPR,你希望人们理解的一件事是什么,而他们通常都错了?

詹妮弗·杜德纳博士:人们应该知道CRISPR技术已经彻底改变了科学研究,并将对他们的生活产生积极的影响。

研究人员正在对疾病的本质、进化获得令人难以置信的新理解,并正在开发基于crispr的战略,以应对我们在健康、食品和可持续发展方面面临的最大挑战。

Freethink:您以前在有线写道,今年,2021,将是对CRISPR是重要的一年。我们应该在寻找什么令人兴奋的新的发展?

詹妮弗·杜德纳博士:在COVID-19大流行之前,世界各地有多个团队,包括我的实验室和创新基因组研究所的同事,致力于开发基于crispr的诊断方法。

我们可以用传统育种方法选择的性状,可能需要几十年的时间,我们现在可以在更短的时间内精确地设计。


詹妮弗·杜德纳博士

当流行病袭来,我们转动我们的工作集中于SARS-COV-2这些工具。这些新诊断的好处是,他们速度快,价格便宜,可以在任何地方,而不需要一个实验室做的,他们可以快速修改,以检测不同的病原体。我很兴奋诊断的未来,而不是只为大流行。

我们还将看到CRISPR在农业领域的更多应用,以帮助消除饥饿,减少对有毒农药和化肥的需求,防治植物疾病,帮助作物适应不断变化的气候。

我们可以用传统育种方法选择的性状,可能需要几十年的时间,我们现在可以在更短的时间内精确地设计。

自由思考:治愈遗传疾病不再是一个白日梦,但在我们能够确定我们可以做到这一点之前,仍然有一些障碍要跨越。这些障碍是什么?你认为我们离跨越这些障碍还有多远?

詹妮弗·杜德纳博士:今天还有人,维多利亚等灰色,谁的镰状细胞病已成功治疗。这只是冰山一角。

当然还有很多障碍。我们目前还没有办法将基因组编辑酶输送到所有类型的组织中,但正因为如此,输送是一个热门的研究领域。

我们还需要继续改进第一波CRISPR疗法,让它们更便宜、更容易获得。

Freethink:另一个大的挑战是使这一技术的广泛提供给大家,而不仅仅是富人真的。你曾表示,这一挑战与科学家开始。

Jennifer Doudna博士:一种镰状细胞疾病治愈,其效率100%,但大多数有需要的人无法获得并不是完全治愈。

这也是我在2014年成立创新基因组研究所的原因之一。仅仅开发一种疗法,证明它有效,然后继续前进是不够的。你必须开发一种真正满足现实世界需求的疗法。

很多时候,科学家并不完全纳入公平和可及性问题纳入他们的研究,以及制药业的激励机制往往会向相反的方向运行。如果世界需要负担得起的疗法,你必须向从一开始就这一目标的工作。

Freethink:你表达了一些对使用CRISPR的伦理问题的担忧。你认为提高人类能力(例如,使用基因疗法使人类变得更强壮或更聪明)与纠正缺陷(如1型糖尿病或亨廷顿舞蹈症)之间有显著的区别吗?

詹妮弗·杜德纳博士:有增强和治疗进行有意义的区别,但这并不意味着该行是总是很清楚。这不是。

总有一个灰色地带,当涉及到这样复杂的伦理问题,以及我们对这个想法无疑会随着时间的推移。

我们需要的是找到防止滥用和促进有益创新之间取得适当的平衡。

Freethink:如果事实证明,那种身体更强的人有助于你的生活更长的生活 - 如果是这种情况,那么有些方法可以改善我们应该简单地排除的健康状况吗?

詹妮弗·杜德纳博士:提高个人的“长期保健”的概念是相当大的兴趣的一个领域。消除神经退行性疾病不仅会大量减少世界各地的痛苦,但它也将增加有意义的健康年数以百万计的个人。

有增强和治疗进行有意义的区别,但这并不意味着该行是总是很清楚。这不是。


詹妮弗·杜德纳博士

也将有连锁效应,如增加经济总量,但是在地球上也增加了影响。

当你考虑延长寿命只是为了让某些人活得更长,那么不仅这些连锁反应变得更加重要,你还必须问谁受益谁没有受益?是否有可能开发这项技术,以便公平地分享收益?沿着这条路走下去环境可持续吗?

Freethink:你在哪里看到它从这里走向何方?

詹妮弗·杜德纳博士:生物革命将使我们能够在治疗以前没有未解决的遗传性疾病的只有几个,但整个类实现突破。

我们也可能看到基因组编辑只是在适应气候变化方面发挥作用不大,但在气候变化解决方案,以及。将有沿途的挑战,包括预期和非预期的,但在进步,这将推动社会福利也有很大的飞跃。这是一个激动人心的时刻成为一名科学家。

自由思考:如果让你猜猜,在现实世界中,你认为我们最有可能用CRISPR治愈的第一种疾病是什么?

詹妮弗·杜德纳博士: Because of the progress that has already been made, sickle cell disease and beta-thalassemia are likely to be the first diseases with a CRISPR cure, but we’re closely following the developments of other CRISPR clinical trials for types of cancer, a form of congenital blindness, chronic infection, and some rare genetic disorders.

临床试验的步伐正在加快,而名单将于明年更长。

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